VEGF-D - ein potenzieller Biomarker für die Tumorentwicklung bei TSC?

Stiftung stellt 14.000 Euro bereit


Könnte es einen Biomarker geben, der bei TSC-Patienten bereits im Kindesalter Rückschlüsse auf die Entwicklung von TSC-bedingten Tumoren zulässt. Die Grundlage zur Beantwortung dieser Frage möchte demnächst das Universitätsklinikum Leipzig schaffen, indem es eine Normwertbestimmung für Kinder verschiedener Altersklassen anhand von bis zu 2000 Proben gesunder Kinder aus der Leipziger LIFE Child Population für den VEGF-D Wert vornimmt, die möglicherweise zum Vergleich mit den Werten TSC-betroffener Patienten herangezogen werden könnten.

 

Doch was sagt der Wert eigentlich aus und wieso soll er als Biomarker herangezogen werden? Die Idee basiert auf Untersuchungen bei LAM-Patientinnen, bei denen man festgestellt hat, dass der VEGF-D Wert im Vergleich zu dem bei gesunden Menschen deutlich erhöht ist und unter Therapie mit mTOR-Inhibitoren signifikant absinkt, während sich die Lungenfunktion gleichzeitig verbessert. Den gleichen Effekt konnte man daneben bei der Behandlung von Angiomyolipomen mit dem mTOR-Hemmer „Everolimus“ beobachten. Ein kausaler Zusammenhang zwischen einem erhöhten VEGF-D Wert und der durch die Mutation im TSC1- oder TSC2-Gen bedingte Überaktivierung des mTOR-Proteins, die bei TSC-Patienten zu unkontrolliertem Zellwachstum und damit zur Bildung der Tumoren führt, erscheint zumindest möglich.

 

Ausreichend etablierte Normwerte des VEGF-D für das Alter unter 18 Jahren liegen derzeit jedoch leider noch nicht vor, so die Kinderneurologin Dr. Frauke Hornemann, die den Projektvorschlag an die Deutsche Tuberöse Sklerose Stiftung herantrug.

 

Dabei könnte VEGF-D als potentieller Biomarker auch im pädiatrischen TSC-Bereich hilfreich sein, denkbar für alle Formen von vaskularisierten Tumoren, der frühen LAM, zum Verlauf sowie zur prognostischen Einschätzung bei der Entwicklung von Angiomyolipomen, aber auch als Serum-Marker einer effektiven Everolimusbehandlung im Rahmen der Zulassungen zur Behandlung der TSC-bedingten Organerkrankung an Hirn und Niere, schreibt sie in ihrem Projektantrag.

 

Die Deutsche Tuberöse Sklerose Stiftung hat sich in Anbetracht dessen dazu entschlossen, das vielsprechende Projekt zunächst mit 2.600 Euro für eine geplante Vorstudie zu fördern, die eine Normwertbestimmung für eine etwas kleinere Gruppe vorsieht. Sofern diese Vorstudie es rechtfertigt, wird ein weiterer Zuschuss in Höhe von rund 11.300 Euro für die Hauptstudie gewährt.

 

Wir wünschen dem Studienteam viel Erfolg und hoffen, Ihnen zeitnah erste Tendenzen aus den Untersuchungen präsentieren zu können.